1-Soliris: Thuốc điều trị PNH (Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria).Bệnh đái huyết sắc tố kịch phát ban đêm.(Xem thêm về cơ chế bệnh ở đây bằng tiếng Việt). Nghe bạn Mèo nói ở VN bị bệnh này cũng tương đối nhiều!
Thông tin về sản phẩm cách điều trị và sử dụng :Xem tại đây.
2 -Elaprase: Thuốc điều trị hội chứng Hunter .Xem tại đây.
Các thuốc còn lại đa phần trị các bệnh hiếm gặp gây ra do thiếu hụt enzyme lysosom.
Các bạn có thể xem chi tiết hơn tại đây: file pdf.
Vì tính chất hiếm gặp trong cộng đồng nên cũng dễ hiểu tại sao giá thành của nó mắc đến như vậy
Theo Namud
