Đây không phải là lần đầu tiên chủ đề về căn bệnh chết người này được đề cập tới trong blog. Khi Yervoy (ipilimumab) của công ty Bristol-Myers được FDA phê duyệt cho chỉ định trên bệnh nhân bị khối u hắc tố ác tính (melanoma) vào tháng 3 năm nay, trên blog đã có bài viết của cùng tác giả về sản phẩm “bom tấn” này. Thời gian gần đây, bệnh nhân bị melanoma có thêm tin vui khi có một số thông tin tích cực về loại thuốc mới trong điều trị melanoma do Roche (Thụy sĩ) và Daiichi Sankyo (Tokyo) cùng phát triển. Hiệu quả của loại thuốc này khi sử dụng trên những bệnh nhân mắc melanoma đã được chứng minh qua các thử nghiệm lâm sàng. Loại thuốc mới mà tác giả muốn đề cập ở đây đó là Vemurafenib.
Hình ảnh minh họa bệnh nhân bị melanoma
Bệnh melanoma đã xuất hiện từ lâu, tuy nhiên các biện pháp điều trị có hiệu quả chỉ thực sự mới xuất hiện gần đây (Yervoy là thuốc đầu tiên được FDA phê chuẩn và được chứng minh là có hiệu quả rõ rệt). Một khi mắc melanoma thì giống như việc nhận được bản án tử hình. Tại Mỹ, mỗi năm phát hiện khoảng 68,000 người mắc melanoma và khoảng 8700 người tử vong do căn bệnh này. Hiện nay, 2 thuốc có nhiều triển vọng nhất là Yervoy và Vemurafenib. Hãng sản xuất dược phẩm hàng đầu thế giới là GSK cũng đang tiến hành thử nghiệm loại thuốc mới, tuy nhiên GSK đang gặp trở ngại ở giai đoạn thử nghiệm cuối. Theo ông Stephen Hodi, giám đốc phòng nghiên cứu melanoma tại tổ chức ung thư Dana-Farber, Boston thì “khoa học ngày càng bùng nổ mạnh mẽ” và chúng ta đang bước vào “thời kỳ vàng” của quá trình tìm kiếm các liệu pháp hữu hiệu cho căn bệnh melanoma.
Về nguyên nhân của căn bệnh này, theo các chuyên gia thì một nửa số trường hợp là do xuất hiện loại protein đột biến được gọi là BRAF. Loại protein đột biến này thúc đẩy sự phát triển nhanh chóng của khối u. Cơ chế của Vemurafenib là tấn công vào protein BRAF còn Yervoy thì gây ra các đáp ứng miễn dịch để tấn công và tiêu diệt tế bào ung thư.
Yervoy là thuốc đầu tiên được chứng minh là có khả năng làm tăng thời gian sống có ý nghĩa trên bệnh nhân. Tổng chi phí cho cả đợt điều trị là khoảng 120,000 $. Các nhà phân tích dự đoán doanh thu của Yervoy vào năm 2015 sẽ đạt khoảng 1,5 tỉ đô la. Đối với Vemurafenib, lợi nhuận dự đoán thu được từ Vemurafenib đạt khoảng 796 triệu đô vào năm 2015.
Cheryl stratos-người tham gia cuộc thử nghiệm với vemurafenib
Các thuốc hiện đang sử dụng cho bệnh nhân mắc melanoma đều gây một vài tác dụng phụ trên bệnh nhân. Khi sử dụng Vemurafenib bệnh nhân có thể xuất hiện các triệu chứng như đau xương, tiêu chảy, đau đầu hoặc nghiêm trọng hơn là ung thư biểu mô tế bào vảy. Bệnh nhân sử dụng Yervoy có thể bị nhiễm khuẩn đường ruột hoặc nhiễm khuẩn các tổ chức khác của cơ thể. Nhiễm khuẩn nghiêm trọng có thể dẫn tới tử vong.
Cheryl Stratos (một phụ nữ 46 tuổi đến từ McLean, Virginia) là một trong những bệnh nhân mắc melanoma tại Mỹ. Bà đã tham gia cuộc thử nghiệm sử dụng Vemurafenib trong điều trị. Cuộc thử nghiệm bắt đầu từ tháng 2 năm 2010. Ban đầu bà hết sức tuyệt vọng khi phát hiện ra rằng bà bị mắc căn bệnh vô phương cứu chữa. Khi đó chồng bà, ông Michael Stratos đã cùng bà đi gõ cửa nhiều bệnh viện để tìm kiếm cơ hội kéo dài sự sống. Sau khi biết được thông tin về một số thử nghiệm thành công đã được thực hiện trước đó, bà đã quyết định tham gia thử nghiệm với thuốc Vemurafenib trong điều trị. Sau 2 tháng thử nghiệm, kích thước của khối u đã co nhỏ lại 30%. Kết quả trên đã mang lại cơ hội kéo dài sự sống cho Stratos. Để làm rõ hơn hiệu quả mang lại của Yervoy và Vemurafenib trên bệnh nhân mắc melanoma xin được trích dẫn kết quả từ một vài nghiên cứu như sau:
Với Vemurafenib: tỉ lệ sống sau 6 tháng đối với những bệnh nhân sử dụng vemurafenib là 84%, đối với các bệnh nhân sử dụng liệu pháp hóa trị liệu thì kết quả thu được là 64% (kết quả này đã được công bố trên tạp chí dược học New England). 48% bệnh nhân sử dụng Vemurafenib có dấu hiệu giảm kích thước khối u, đối với bệnh nhân sử dụng liệu pháp hóa trị liệu thì tỉ lệ này là 5%.
Với Yervoy: nếu bệnh nhân được sử dụng liệu pháp hóa trị liệu như là liệu pháp điều trị ban đầu trước khi sử dụng Yervoy thì tỉ lệ bệnh nhân sống tăng lên đáng kể. Tuy nhiên không phải ai cũng đáp ứng tốt với loại thuốc này. Có một vài trường hợp bệnh nhân có thể sống được vài năm, có trường hợp thì chỉ được vài tháng. Gần 50% bệnh nhân sử dụng Yervoy cùng với kết hợp với hóa trị liệu Dacarbazine có thời gian sống trên 1 năm, với những bệnh nhân chỉ sử dụng hóa trị liệu đơn độc thì tỉ lệ này chỉ đạt được khoảng 30%. Tỉ lệ bệnh nhân có thời gian sống trên 3 năm đối với nhóm bệnh nhân sử dụng Yervoy là 21%, trong khi đó với bệnh nhân sử dụng Dacarbazine thì tỉ lệ đạt được là 12%.
Nếu được FDA phê chuẩn tại thị trường mỹ thì Vemurafenib sẽ là sản phẩm cạnh tranh với Yervoy. Cuối năm nay, các trung tâm ung thư học tại Mỹ sẽ tiến hành các cuộc thử nghiệm phối hợp cả 2 loại thuốc này. Giới chuyên môn hy vọng rằng, khi phối hợp 2 thuốc trên trong điều trị melanoma thì sẽ đem lại hiệu quả tối ưu hơn so với khi sử dụng độc lập từng thuốc. Như vậy, các bệnh nhân bị melanoma tại Mỹ sẽ có cơ hội sống lâu hơn. Tuy nhiên chi phí cho đợt điều trị tương đối cao. Do vậy cũng gây sự tranh cãi và cân nhắc khi áp dụng thuốc mới trong điều trị. Ở Việt Nam, số bệnh nhân nhiễm melanoma không nhiều như ở Mỹ. Giả dụ là có mắc melanoma đi chăng nữa thì có lẽ người Việt sẽ chọn “go to hell” hơn là chấp nhận chi trả ra 120,000 $ (khoảng gần 2,5 tỉ VNĐ) để sống thêm được vài tháng!!
