Yervoy của Bristol-Myers được FDA (Cơ quan quản lý thuốc và thực phẩm Hoa Kỳ) phê chuẩn chỉ định trên bệnh nhân có khối u hắc tố ác tính giai đoạn tiến triển

Yervoy là liệu pháp đầu tiên và duy nhất cho u hắc tố áctính di căn, sự cải     thiện đáng kể trong tỉ lệ sống sót thể hiện qua kết quả của một thử nghiệm      ngẫu nhiên, nghiên cứu mù đôi phase III. B-MS cho biết: tỉ lệ sống sót trung bình khi sử dụng Yervoy đơn độc là 10 tháng, còn khi sử dụng gp100 ( glycoprotein 100) đơn độc là 6 tháng với p = 0,0026 còn khi sử dụng kết hợp Yervoy và gp100 thời gian sống thêm trung bình cũng cải thiện đáng kể là 10 tháng so với khi sử dụng đơn độc gp100 ( 6 tháng) với p=0,0004. Theo  phân tích Kaplan-Meier, ước tính tỉ lệ sống sót thêm 1 năm khi sử dụng Yervoy là 46% so với 25% khi sử dụng đơn độc gp100. Tỉ lệ sống sót thêm 2 nămvới Yervoy là 24 %  so với 14% trong nhóm sử dụng gp100 ( Kết quả  đã được xuất bản trên tạp chí dược học Anh).  Nhà sản xuất nhấn mạnh Yervoy là một kháng thể đơn dòng tái tổ hợp, là liệu pháp miễn dịch ung thư đầu tiên được phê chuẩn, có khả năng ngăn chặn hoạt động của CTLA-4 ( cytotoxic T lymphocyte associated antigen 4) do đó duy trì phản ứng miễn dịch nhằm tấn công tế bào ung thư.

B-MS đang thực hiện việc sớm tung Yervoy ra thị trường, doanh thu đỉnh được dự đoán trước có thể lên tới 2 tỉ đô la. Tim Aderson, một nhà phân tích tại trung tâm Bernstein Research, dự đoán rằng vào năm 2012, thuốc sẽ đạt mốc doanh thu 1,7 tỉ đô la, chiếm 10% doanh thu của B-MS. Nhà phân tích John Boris tại Investment Research thì cẩn trọng hơn khi dự đoán Ipilimumab có thể đạt tổng doanh thu là 960 triệu đô la vào năm 2015. Ipilimumab do B – MS và Medarex phát triển nhằm mục díchđể mở rộng danh mục các thuốc sinh học của công ty. Theo thông tin trên thị trường chứng khoán cổ phiếu của B-MS đã tăng 3,2% đạt 27,29$ trong phiên giao dịch vào thứ 6. Cổ phần của công ty cũng tăng 6,3 % đạt 27,64$ vào đầu tuần trước khi công ty đã đưa ra dữ liệu lâm sàng pha III của thuốc.

B-MS đã cho biết chi phí cho đợt điều trị khoảng 120.000$ ( khoảng 2,5 tỉ) bao gồm 4 đợt truyền thuốc được thực hiện trong vòng 3 tháng.Theo phản hồi từ thời báo New York mức giá này có thể sẽ gây sự tranh cãi về sự so sánh giữa chi phí điều trị cao và thời gian sống chỉ kéo dài thêm vài tháng!!

Thông tin đầy đủ đối với Yervoy bao gồm cả các cảnh báo về phản ứng trung gian miễn dịch, sử dụng thuốc có thể dẫn đến phản ứng miễn dịch nặng thậm chí dẫn tới tử vong do sự hoạt hóa mạnh làm gia tăng nhanh tế bào T. Do tác dụng phụ nặng và bất thường của Yervoy, theo FDA cần đưa ra liệu pháp làm giảm tác dụng bất lợi, đánh giá đầy đủ các nguy cơ có thể xảy ra ( Risk Evalution and Mitigation Strategy – REMS) và thông báo cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe về các nguy cơ nghiêm trọng này. Ngoài ra cũng cần cung cấp cho bệnh nhân các thông tin về tác dụng phụ của thuốc.

Theo viện ung thư quốc gia hoa kỳ ( National Cancer Institute). Khối u hắc tố ác tính là nguyên nhân hàng đầu dẫn đến tử vong do các bệnh ở da. Khoảng 68130 trường hợp u hắc tố ác tính mới đã được chẩn đoán ở mỹ trong năm 2010 và khoảng 8700 người đã tử vong.

Khối u hắc tố ác tính giai đoạn tiến triển phá hủy con người . từ trước tới nay có rất ít liệu pháp được áp dụng điều trị cho bệnh nhân và không liệu pháp nào kéo dài cuộc sống của người bệnh một cách có ý nghĩa. Theo Richard Pazdur, giám đốc văn phòng  sản phẩm thuốc ung thư tại trung tâm cho nghiên cứu và đánh giá dược phẩm của FDA  “ Yervoy là thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận, những bệnh nhân khối u hắc tố ác tính di căn khi sử dụng thuốc này có thể kéo dài cuộc sống”

Theo ông Timithy Turnham, giám đốc điều hành hiệp hội nghiên cứu khối u hắc tố ác tính ( Melanoma Research Foundation – MRF)  thì đây thực sự là một sự đột phá đối với những bệnh nhân có khối u hắc tố ác tính ở giai đoạn tiến triển, quyết định của FDA trong việc chấp thuận Yervoy là một bước tiến quan trọng, đồng thời ông cũng nhấn mạnh  công việc chưa hẳn đã kết thúc  chúng ta cần nỗ lực nhiều hơn nữa để từng bước tìm được phương pháp  chữa khỏi bệnh cho bệnh nhân có khối u hắc tố ác tính. Tương tự như những thành tựu mà chúng ta đã đạt được trong phát triển các loại thuốc cho những bệnh nhân HIV/AIDS.

B-MS đã đồng ý với FDA là sẽ tiếp tục thực hiện nghiên cứu post- marketing nhằm so sánh tính an toàn và hiệu quả của liều 3mg/kg với một liều 10mg/kg đường uống ở những bệnh nhân có khối u hắc tố ác tính di căn hoặc trong trường hợp bệnh nhân không được cho phép cắt bỏ khối u.